醉心资讯 NO.202605 | 产业市场
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产业市场
产业发展
1.Tissue Dynamics和Galmed共同开发以人为中心的慢性心脏纤维化平台 推动Aramchol心脏适应症研发
2.MEDIPOST在干细胞膝关节疗法通过三期临床试验后 准备在日本提交上市申请
3.Rznomics治疗肝细胞癌的药物RZ-001获美FDA再生医学先进疗法认定
4.Human Life Code与阿布扎比生物银行达成战略合作，加速脐带干细胞治疗全球布局
5.皮层内视觉假体完成第三例植入
市场动态
6.AI药物研发公司Isomorphic Labs完成21亿美元B轮融资
7.基因疗法开发企业Latus Bio完成9700万美元A轮融资
2026年5月6日讯，以色列CRO公司Tissue Dynamics与生物制药公司Galmed宣布达成合作，将共同开发一种新型人类慢性心脏纤维化模型，以加速Galmed在研的一款first-in-class的新型合成小分子药物Aramchol在心脏纤维化疾病中的药物研发。
心脏纤维化是慢性心衰的核心驱动因素，包括心肌梗死后重构及射血分数保留型心衰（HFpEF）。全球每年约2050万人死于心血管疾病，但目前尚无获批药物能直接、持久地逆转心脏纤维化。研究表明，脂代谢紊乱——尤其是关键酶SCD1（硬脂酰辅酶A去饱和酶1）的上调——在纤维化进程中起核心作用，与脂质蓄积、胶原表达、心肌肥厚及血管修复障碍密切相关。Aramchol正是一种SCD1调节剂。
此次合作将利用Tissue Dynamics的DynamiX®平台，构建血管化、多腔室、嵌入代谢传感器的人类心脏类器官模型，可并行测试超2万个类器官，通过实时代谢监测与AI分析，长期追踪纤维化、电传导、炎症信号及脂代谢等多维度数据。该模型聚焦于心梗后慢性重构及HFpEF的脂代谢-纤维化关联，旨在快速评估Aramchol候选化合物的剂量策略与疗效。
Tissue Dynamics公司的CEO Avner Ehrlich表示，该平台有望突破传统动物模型的局限，识别能从根本上纠正代谢紊乱、促进组织修复的干预方案，或将成为心脏纤维化药物开发的“游戏规则改变者”。
Galmed目前以Aramchol治疗肝病（NASH/MASH）为主业，正积极向肿瘤及心脏代谢领域拓展管线。
原文标题：Tissue Dynamics and Galmed Pharmaceuticals to Develop Human-Centered Chronic Cardiac Fibrosis Platform to Advance Aramchol-Based Therapeutics
原文链接：https://www.prnewswire.com/il/news-releases/tissue-dynamics-and-galmed-pharmaceuticals-to-develop-human-centered-chronic-cardiac-fibrosis-platform-to-advance-aramchol-based-therapeutics-302763979.html
2026年5月13日，韩国干细胞生物科技公司MEDIPOST宣布其干细胞膝骨关节炎干细胞疗法Cartistem®在日本三期临床试验中取得阶段性进展，显著改善膝骨关节炎患者疼痛与关节功能，并证实软骨再生效果，计划2027年底在日本实现商业化。Cartistem目前已在韩国获批上市销售，如果获得日本的批准，Cartistem将首次进入韩国的主要海外市场。
这项在日本13家医院开展的、纳入130名患者的试验，比较了Cartistem与透明质酸（一种用于治疗膝关节疼痛的标准注射剂）的疗效。患者接受了为期52周的随访。MEDIPOST公司表示，Cartistem达到了两个共同主要终点。在WOMAC评分（用于评估膝关节疼痛和功能）和ICRS评分（用于评估软骨损伤）方面，Cartistem均显示出比透明质酸具有统计学意义上的显著优势。该公司表示，WOMAC评分的p值小于0.0001，软骨终点的p值达到0.0002。MEDIPOST在新闻稿中并未披露治疗获益的绝对值。该药物还达到了所有次要终点，包括VAS评分、IKDC评分和KOOS评分，这些评分用于追踪疼痛和膝关节功能。该公司表示，研究中观察到的严重不良事件与Cartistem无关。
在商业方面，MEDIPOST于去年12月与日本帝国制药（Teikoku）签署了独家销售协议，并表示一旦获得批准，将带来成品供应和里程碑付款方面的收入。
试验结果也更加强调了生产的重要性。Cartistem是一种人类脐带血间充质干细胞和透明质酸钠的组合产品，这意味着细胞密度、培养时间和批次一致性都成为监管和商业化考量的重要因素。MEDIPOST透露，其工艺开发团队在观看演示后购买了Curiosis公司的Celloger Stack-H活细胞成像系统。MEDIPOST公司表示，该设备满足了其需求，并将与Curiosis公司进一步合作，优化该系统以适应GMP生产场所的要求。该设备计划用于Cartistem及其未来的在研产品。该公司还在评估该系统是否可用于Cartistem在日本和美国的商业化准备工作。
该公司目前使用光学显微镜检测大型多层培养容器中的细胞状况。MEDIPOST表示，借助Curiosis系统，他们希望能够标准化细胞密度评估和传代培养的决策，同时将过程控制指标转化为更可量化的数据。
原文标题：MEDIPOST sets up Japan filing after stem cell knee therapy clears phase 3 trial
原文链接：https://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=31645
2026年5月8日，韩国生物制药公司Rznomics宣布，美国FDA已授予其在研候选药物RZ-001再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗肝细胞癌（HCC）。
RMAT认定旨在加速具有临床前景的新疗法开发与审评。RZ-001基于Rznomics专有的反式剪接核酶RNA编辑平台，通过以治疗性RNA替换癌特异性RNA，兼具肿瘤选择性与安全性。该药此前已于2024年获孤儿药认定，2025年获快速通道认定。此次RMAT认定基于1b/2a期临床中期数据，相关结果已于2026年4月AACR年会公布。
Rznomics副总裁Hong Sung-woo表示，将借此加速美国开发及合作进程，与FDA就临床设计、CMC及商业化策略展开正式讨论。公司CEO Lee Seong-Wook称，这是对其RNA编辑平台创新实力的充分认可，将集中资源推进全球开发与商业化，为HCC领域提供突破性治疗选择。
Rznomics是一家专注RNA基因疗法的临床阶段生物制药公司，2025年5月与礼来签署合作及许可协议，同年12月于韩国KOSDAQ上市（476830）。
原文标题：Rznomics Announces U.S. FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation Granted to ‘RZ-001’ for Hepatocellular Carcinoma
原文链接：https://www.prnewswire.com/news-releases/rznomics-announces-us-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-designation-granted-to-rz-001-for-hepatocellular-carcinoma-302766762.html
2026年5月11日，日本脐带间充质干细胞（UC-MSCs）再生医疗企业Human Life Code株式会社宣布，与阿布扎比生物银行（Abu Dhabi Biobank，ADBB）正式签署战略合作协议，将此前2026年3月达成的基本谅解（MOU）落地实施。
ADBB由阿布扎比卫生局与全球医疗集团M42联合运营，是国家级生物银行，拥有大规模生物样本库及转化研究基础设施。此次合作将ADBB的资源与Human Life Code在UC-MSCs制造、质控及临床试验方面的技术优势相结合，在阿联酋及中东北非地区推进个性化再生医疗的开发与临床应用。
合作核心目标包括：建立阿联酋首个国产UC-MSCs的GMP制造至临床应用一站式体系；通过公共脐带血银行服务实现生物资源的有效利用；针对糖尿病并发症、肌肉骨骼障碍、肌少症等慢性疾病，开发基于UC-MSCs免疫调节与组织修复特性的功能性恢复新疗法。
阿布扎比卫生局生命科学执行总监Dr. Asma AlMannaei表示，此次合作标志着ADBB从脐带资源采集向区域再生医疗落地的关键转变，助力阿布扎比成为全球医疗与生命科学枢纽。ADBB总经理Paul Downey称，这展示了生物银行如何直接驱动细胞治疗创新。Human Life Code社长原田雅充表示，将借助ADBB的区域疾病数据与真实世界数据，加速UC-MSCs本地化生产与临床开发，惠及更多患者。
原文标题：ヒューマンライフコード、Abu Dhabi Biobankと戦略的パートナーシップを合意
原文链接：https://humanlifecord.com/news/20260511/
2026年5月7日，神经科技领域迎来重要里程碑，皮层内视觉假体系统（intracortical visual prosthesis，ICVP）完成第三例临床试验受试者植入手术。这款革命性无线脑植入装置可绕过视网膜与视神经，直接与大脑视觉皮层建立神经通路，从而为全盲人群提供人工视觉感知。
本次植入手术在拉什大学医学中心开展。目前该系统具备规模化应用与临床稳定落地能力，为全盲患者的视力修复研究开启了全新发展阶段。
ICVP由伊利诺伊理工学院牵头，合作机构包括拉什大学医学中心、芝加哥灯塔协会、约翰霍普金斯大学威尔默眼科研究所、德克萨斯大学达拉斯分校、Microprobes for Life Science、Sigenics Inc. 以及芝加哥大学。团队负责人为Philip R. Troyk，他现任伊利诺伊理工学院生物医学工程教授，同时担任该校 Pritzker 生物医学工程研究所执行主任。
ICVP是首款采用全植入式微型无线刺激器的皮层视觉植入设备，研究历时近三十年，致力于帮助因眼部疾病、眼部创伤导致的失明人群依托人工视觉恢复基础生活能力。这套假体系统支持设备永久植入人体，既便于科研人员长期探究装置的工作效能，也能让使用者有充足时间学习适应设备功能、掌握使用方法。
研究团队在临床前研究阶段不断完善并优化外科手术流程，最终顺利完成第三例患者的植入手术，为一名失明患者成功植入34个微型刺激器，共计544个电极触点。临床试验阶段将重点评估该植入装置能否提升患者空间辨识能力，以及完成基础视觉引导下的日常活动能力。受试者术后需经历4周恢复期，随后在芝加哥灯塔机构Hilbert假体研究中心开展系统临床测试。
目前伊利诺伊理工学院仍在为后续研究招募临床试验受试者，旨在进一步深化人工视觉的作用机制研究与功能拓展。研究招募要求为：成年后失明，且人生前10年视力保持正常或接近正常水平。受试者术后需经过约1个月恢复期，随后参与为期1至3年的临床随访观察，随访时长依据植入时间而定。相关招募详情可查阅网站：chicagolighthouse.org/requesticvp，或发送邮件咨询：ICVP@illinoistech.edu。
标题：皮层内视觉假体成功完成第三例植入，全盲人群视力修复领域再拓前沿
来源：https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/2afda97bc2d2d808a43e393a85cbf3ed
原文标题：Third Successful Implantation of Wireless Visual Prosthesis Brain Implant Advances the Frontier of Artificial Vision
原文链接：https://www.iit.edu/news/third-successful-implantation-wireless-visual-prosthesis-brain-implant-advances-frontier-artificial
2026年5月12日，人工智能（AI）驱动药物设计公司Isomorphic Labs宣布完成21亿美元B轮融资，由Thrive Capital领投，现有投资者Alphabet、GV以及新投资者MGX、淡马锡、CapitalG和英国主权AI基金等参投。
本轮资金将用于持续开发和部署Isomorphic Labs的AI药物设计引擎（IsoDDE），推进其候选药物管线进入临床阶段，并在全球各办公地招募顶尖AI、工程、药物设计和临床人才。
Isomorphic Labs成立于2021年，是从DeepMind拆分出来的一家公司，由CEO Demis Hassabis和总裁Max Jaderberg领导，总部位于伦敦，在美国剑桥和瑞士洛桑设有办公室，致力于以AI变革药物发现，最终攻克所有疾病。Isomorphic Labs已开发出多项专有AI模型，共同构成统一的AI药物设计引擎IsoDDE，覆盖多个治疗领域和药物模态，具备高预测精度。公司还与诺华、礼来、强生等行业领军者建立了战略合作关系。
原文标题：Isomorphic Labs announces Series B investment round
原文链接：https://www.isomorphiclabs.com/articles/isomorphic-labs-announces-series-b-investment-round
2026年5月4日，基因疗法公司Latus Bio宣布完成9700万美元A轮融资，其中4300万美元由8VC领投，DCVC Bio、BioAdvance等现有投资者及Korea Development Bank、Helen’s Pink Sky Foundation等新投资者参投。本轮融资将支持其两大核心管线推进至关键临床里程碑。
公司核心策略是通过专有工程化AAV衣壳结合优化给药途径，实现行业最低剂量下的高效、细胞特异性递送，从而提升安全性、可制造性和可扩展性，突破传统超罕见病的局限。
两大管线进展：
LTS-201（亨廷顿病）：首个大罕见CNS疾病项目，旨在敲低驱动体细胞不稳定的MSH3基因，计划2026年第三季度提交IND。临床前数据显示可精准靶向深部脑区中等多棘神经元，有望单次给药实现持久疗效。
LTS-101（神经元蜡样脂褐质沉积症第2型）：已获FDA IND批准及孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道认定，预计2026年第三季度启动首个人体试验，年底有望获得初步安全与生物标志物数据。该数据将指导后续多个快速跟进项目，拓展至更大适应症。
此外，公司正利用同一衣壳平台推进肾脏、眼部、心脏和肌肉疾病等非CNS管线，并计划通过战略合作进一步扩展衣壳发现与开发平台。
原文标题：Latus Bio Announces $97 Million Series A Financing to Expand the Reach of Gene Therapy to Larger Populations
原文链接：https://www.businesswire.com/news/home/20260504989731/en/Latus-Bio-Announces-%2497-Million-Series-A-Financing-to-Expand-the-Reach-of-Gene-Therapy-to-Larger-Populations
