5月7日，国家卫生健康委联合8部门正式发布《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（以下简称《实施意见》）。这份文件在多个关键环节明确提出，要扩大国家基本药物目录中儿童用药品种、剂型和规格范围，并探索制定国家儿童基本药物目录，引发行业广泛关注。

政策脉络：从“提及”到“探索制定”

我国基本药物制度始于1982年，现行2018年版目录共收录685个品种，其中新增了22种临床急需儿童药。此次《实施意见》并非首次提出“国家儿童基药目录”概念。2021年9月，国务院印发的《中国儿童发展纲要（2021—2030年）》已明确要求扩大基本药物目录中儿科用药品种和剂型范围，探索制定儿童专用目录。同年11月发布的《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》进一步提出，国家基本药物将包括化学药品和生物制品、中药以及独立的儿童药品目录。

2026年2月11日，11部门联合印发《国家基本药物目录管理办法》（以下简称《管理办法》），自发布之日起施行。该文件被视为新一轮基药目录更新的重要信号，明确指出化学药品和生物制品、中成药中均包含儿童药品，为儿童药进入国家基本药物体系奠定了制度基础。

顶层设计回应痛点：破解“用药靠掰，剂量靠猜”

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林在接受采访时表示，探索制定国家儿童基药目录，意义在于从顶层设计上回应当前儿童用药的三大核心痛点。

其一，解决用药困境。 长期以来，儿童用药面临“用药靠掰，剂量靠猜”的现实问题，缺乏充分考虑儿童生理、心理特点的专用剂型和规格。一份权威目录能精准指明临床急需的品种，提高企业研发积极性。

其二，规范临床诊疗。 当前大量上市药品中，通过目录筛选出安全有效的儿童药，配合即将修订的《中国国家处方集（儿童版）》以及儿童用药临床应用指导原则，可为临床提供科学参考，避免依赖经验用药。

其三，优化医保支付。 目录为儿童药的医保准入、集中采购提供依据，有助于让有限的医保资金更精准地保障儿童用药需求。

国际经验与国内差距

在国际层面，世界卫生组织（WHO）早在2007年就发起了“量身定制儿童药物”行动，并公布了首份《儿童基本药物标准清单》。2025年9月，WHO更新发布了最新版清单。金春林指出，国际上在儿童基药目录方面已有较为先进和成熟的经验，我国探索制定儿童基药目录，有利于弥合差距。但这需要从0到1搭建完整体系，在儿童药选择范围有限、筛选标准不明确、与医保及集采政策衔接等方面均面临挑战。若成功推进，将对系统性解决儿童用药问题具有不可替代的意义。

市场现状：占比偏低，空间巨大

据江海证券2024年研报，儿童药品市场规模近年来稳步增长，但相对于整体药品市场占比仍然较小。米内网数据显示，截至2022年底，全国儿童药市场规模约450亿元，同期药品总规模约1.64万亿元，儿童药占比仅约2.7%，与儿童群体占总人口比例相比明显偏低。品种和类别相对较少、剂型短缺、用药规范亟待提升等问题依然突出。

全链条政策发力：研发、支付双向突破

针对上述问题，《实施意见》从研发、注册、生产、使用到报销，提供了系统性政策支持。

研发环节，文件提出聚焦儿童重大疾病和用药负担，引导协同研发，填补用药空白。创新药物研发国家科技重大专项将支持儿童高发疾病的创新品种、多联疫苗及儿童适宜剂型的研发。同时，完善鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录配套政策，对纳入其中的儿童用药予以优先审评审批，并优先纳入国家基本药物目录。

支付与采购环节，《实施意见》明确，在国家组织药品集中带量采购中，对儿童专用药与成人用药分组采购；在省级挂网和集采过程中优化差比价规则，激励儿童适宜剂型、规格的供应。此外，推进医保支付方式改革，在确定分组、系数等要素时适当向儿童倾斜。值得关注的是，意见提出遴选儿童用药时可不受“一品两规”限制，这意味着更多儿童专用药、适宜剂型能进入医保和医院，打破了成人药对儿童用药市场的挤占。

资深医保专家田浩伶指出，这些举措精准破解了此前儿童制剂研发的市场与政策痛点。将儿童专用药、适宜剂型纳入医保目录，直接打通了支付渠道，弥补了因市场规模小、研发成本高导致的企业利润空间不足问题。同时，扩大国家基本药物目录中儿童用药范围、探索制定国家儿童基药目录，为企业指明了研发方向，避免盲目性。

展望：系统性解决儿童用药问题迈出关键一步

从2021年首次提出概念，到2026年2月《管理办法》奠定制度基础，再到5月《实施意见》出台全链条举措，“国家儿童基本药物目录”正从愿景走向现实。尽管在筛选标准、政策衔接等方面仍面临挑战，但此次多部门联合发力，标志着我国儿童用药保障工作进入系统性、顶层设计驱动的新阶段。随着政策逐步落地，临床儿童“用药靠掰”的困境有望得到根本性改观。